Първата в света терапия, използваща технологията за редактиране на гени Crispr, ще бъде достъпна за някои пациенти в Англия чрез сделка между Vertex Pharmaceuticals Inc. и държавната здравна система.
Casgevy, еднократна инфузия, разработена от Vertex и Crispr Therapeutics AG, ще се предлага на пациенти със сериозна форма на бета-таласемия - наследствено заболяване на кръвта, което изисква многократни кръвопреливания, съобщи Националният институт за здравеопазване и качество на грижите (National Institute for Health and Care Excellence - NICE), британският регулатор на разходите за лекарства.
Терапията за редактиране на гени прави точно насочени промени в ДНК на пациентите, което е процес, продължаващ месеци и изискващ отстраняване на костен мозък и след това трансплантация на стволови клетки. Въпреки че лечението има потенциал да лекува някои кръвни заболявания, NICE заяви, че все още не е напълно убеден в ползата от него или в икономическата му ефективност.
Пациентите ще имат достъп до терапията по силата на петгодишен договор чрез Фонда за иновативни лекарства - програма, която предоставя на Националната здравна служба на Англия отстъпка от каталожната цена на Casgevy от 1 651 000 паунда (2,1 млн. долара). Около 460 пациенти с бета-таласемия, зависима от кръвопреливане, които са подходящи за трансплантация на стволови клетки, когато няма донори, ще могат да се възползват от нея.
Проучванията показват, че пациентите с бета-таласемия, които са получавали Casgevy, вече не се нуждаят от кръвопреливане, заяви NICE. Но проучванията са проследили пациентите за сравнително кратък период от време и не е ясно колко дълго трае ефектът от него.
Регулаторният орган е спрял оценката си на икономическата ефективност на Casgevy при друго кръвно заболяване - сърповидноклетъчна болест, докато прецени информацията, предоставена от Vertex за свързаните с него усложнения. По-рано NICE отказа да препоръча лекарството в проект на ръководство.
Сделката прави Великобритания едва четвъртата страна, в която се предлага терапията, след САЩ, Саудитска Арабия и Бахрейн. Достъпът до нови иновативни лекарства в Обединеното кралство се превърна в предмет на спорове, тъй като изпитващата затруднения Националната здравна служба на Англия се бори с нарастващия финансов натиск.
Casgevy е едно от първите няколко лекарства, които ще бъдат предлагани на пациентите чрез Фонда за иновативни лекарства, създаден с цел да осигури по-бърз достъп до потенциално животоспасяващи лекарства. Интересът от страна на фармацевтичната индустрия към него обаче е малък, тъй като той изисква от производителите на лекарства да продължат да ги предоставят на пациентите, дори ако Националната здравна служба на Англия реши, че продуктът няма да бъде препоръчан за по-нататъшна употреба. Това опасение няма да се отнася за Casgevy, тъй като става въпрос за еднократно лечение.
Фармацевтичните компании оказват натиск върху Обединеното кралство за възстановяване на разходите за някои скъпи лекарства. Главният изпълнителен директор на AstraZeneca Plc Паскал Сорио предупреди, че ако страната не промени начина, по който оценява новите лекарства, пациентите ще продължат да не получават помощ, а производителите на лекарства може да насочат инвестициите си другаде.