От Анжелика Пийбълс
Когато става въпрос за облекчаване на болката, нищо не може да се сравни с опиоидите, използвани хиляди години, за да заменят дискомфорта с еуфория. Но пациентите лесно се пристрастяват към тях – особено към лабораторно разработените версии като фентанил. В САЩ опиоидите са причина за три четвърти от смъртните случаи от свръхдоза. Производителите на лекарства отдавна търсят алтернативи, но не откриват нищо ново, което да не крие риска от пристрастяване. Сега експериментален кандидат от Vertex Pharmaceuticals Inc. предлага искрица надежда.
Бостънският производител премина към последен стадии на изследвания на болкоуспокояващото VX-548. Лекарството блокира натриев канал, наречен Nav1.8, който играе важна роля в съобщаването на мозъка, че нещо не е наред. Натриевите канали не се намират в близост до мозъка, където става пристрастяването, което прави лекарствата, насочени към тях, убедителни потенциални заместители на опиоидите. Ако Vertex докаже, че лекарството му е безопасно и ефективно, то ще преобърна световния пазар на опиоиди, оценяван $22 млрд. годишно. VX-548 ще се превърне в блокбъстър, дори ако бъде одобрен само за употреба след операция, защото пазарът за облекчаване на болката е огромен, казва Лийза Байко, анализатор от Evercore ISI. "Ако вземете само много малка част от него, става дума за огромна сума пари", казва тя.
Опиоидите включват морфин; търговски марки като OxyContin, Percocet и Vicodin; нелегален хероин; и фентанил, който може да бъде намерен както в медицинските, така и в нелегалните среди. Наименованието "опиоид" идва от растението опиумен мак, употребявано още 3400 г. пр. н. е. Съединението се захваща за опиоидните рецептори на организма, като изключва частите на мозъка, които възприемат болката и предизвиква прилив на допамин - съблазнителна комбинация, която често кара хората да искат още. Около 3% до 5 % от хората, които започват да приемат опиоиди след медицинска процедура, продължават да ги употребяват месеци по-късно, което означава, че милиони рискуват да се пристрастят, казва Майкъл Ошински, директор на изследванията на ранната болка в Националния институт по здравеопазване.
Предизвикателството при заместването на опиоидите е да се създаде лекарство, което да е достатъчно силно, за да облекчи болката, но достатъчно селективно, за да се избегнат нежеланите странични ефекти. Компании като Амджен, Пфайзер и Рош са проучвали блокери на натриевите канали, но са отбелязали незначителен напредък. Дори Vertex, чиито учени работят върху болката още от 1996 година, се отказа от многобройни перспективи. Същата група учени в компанията разработи и успешните ѝ лекарства за муковисцидоза, първото от които беше одобрено през 2012. Болката е трябвало да бъде "най-лесната", казва Пол Негулеску, старши вицепрезидент по научните изследвания на Vertex. "Получи се обратното на очакванията ни."
Натриевите канали в тялото действат като порти, които се отварят, за да позволят на сигналите за болка да се придвижват от нервите към мозъка. Идеята е, че ако ги затворите, можете да облекчите болката. Генетиката подсилва тази теория. При слаба активност в канала Nav1.7 човек би могъл да ходи дори по горещи въглени, без да трепне. Ако активността е твърде голяма, човек се чувства сякаш гори. Vertex вярва, че функцията на канала Nav1.8, към който е насочено вниманието на учените й сега, може да бъде подобна.
Ако късните проучвания потвърдят, че лекарството действа, Vertex планира да поиска одобрение за лечение на остра болка или на временен дискомфорт, който е по-силен от главоболие и обикновено се появява след нараняване или операция -напр. смяна на коляно, отстраняване на мъдрец или счупена ръка. Според компанията този сегмент от пазара в САЩ е на стойност $4 млрд. Vertex също така тества ефективността на лекарството при по-широки видове болка, като например увреждане на нервите, причинено от диабет. В крайна сметка компанията иска да провери дали VX-548 може да лекува хронична болка. Проучванията, които ще дадат отговор на този въпрос, могат да отнемат години, но ползата от тях ще бъде огромна: Всеки пети американец страда от хронична болка.
Vertex твърди, че е твърде рано да се говори за потенциалната цена на лекарството. Настоящите лечения, много от които са генерични, са евтини; анализаторите на Уолстрийт очакват всяко ново лекарство за болка да бъде по-скъпо. Vertex казва, че тази пречка не е непреодолима, защото много хора отчаяно търсят помощ, която не ги излага на риск от пристрастяване.
VX-548 вероятно е по-скоро първа стъпка, отколкото удар право в целта, казва Стивън Ваксман, директор на Центъра за невронаука и регенерационни изследвания в Йейлския университет. Ваксман е идентифицирал генетичната мутация, причиняваща синдрома "човек в огъня", и е доказал, че Nav1.7 и Nav1.8 работят в тандем, за да предизвикат болка. Той казва: "Смятам, че това е като статините", които намаляват холестерола. "Първите няколко статини, които бяха разработени, не бяха ужасно добри по днешните стандарти, но бяха достатъчни, за да дадат тласък на областта."
Въпреки че напредъкът е бавен, Ваксман казва, че е оптимист, че новите, много по-ефективни болкоуспокояващи, които не предизвикват пристрастяване, са на път да се появят. "Това няма да се случи утре, следващия месец или дори следващата година", казва той. "Доброто новина е, че има малка армия от много талантливи хора, които работят по въпроса."
В РЕЗЮМЕ Опиоидите са ефективни, но могат да предизвикат пристрастяване. Потенциална алтернатива от Vertex е насочена към системата за предупреждение за болка далеч от за да предотврати пристрастяването на пациентите.