Борба с рака с CRISPR, част 1

Най-новият пробив във ваксинните технологии е информационната РНК, която превръща човешкия организъм във фабрика за лекарства. иРНК се бори с ковид като тренира клетките да произвеждат подобен на вирусния протеин и така да се предизвика имунен отговор. Същата технология може да се използва в лечението но ХИВ, грип и дори рак. Дискусията ни е за това какво следва.

Рейчъл Хорвиц е специализирала в лабораторията на пионера в генната терапия CRISPR Дженифър Даудна, носител на Нобелова награда. Сега тя отново си партнира с Даудна, за да проучат потенциала на иРНК в борбата с рака и други нейни приложения.

Какво представлява CRISPR?

CRISPR е технология за редактиране на генома. Тя е възможност да се проникне в клетките и прецизно да се промени ДНК секвенцията. Тя е нещо като Word на Microsoft за генома, макар че не е толкова сложна като Word. Като цяло, ние изтриваме гени или въвеждаме нови гени и това е невероятно обещаваща нова технология.

Изключително вълнуващо е това, което Intellia са постигнали. Те се надяват да намерят лечение за амилоидозата. Това е заболяване при което мутирали или деформирани протеини се натрупват и увреждат различни органи. Те са успели да въведат CRISPR протеини в пациентите, те са стигнали до черния дроб и са отстранили мутиралия ген. Седмици по-късно става ясно, че нивата на мутиралите протеини са драстично снижени. Ясно е, че все още е твърде рано, но е вълнуващо, че CRISPR може да се използва за третиране, а някой ден и за лечение генетични заболявания.

Какъв е обхвата на приложение на метода?

Приложното поле е невероятно обширно. Всеки организъм има ДНК и можете да си представите да се използва CRISPR за редактиране поради множество причини. В момента тече невероятно интересно изследване за редактиране генома на растения, с цел да се повиши устойчивостта им на климатичните промени. Има проект, който работи по промяна в генома на селскостопански животни, за да бъдат по-устойчиви на заболявания. Разбира се, има много интересни текущи проекти, по които работят различни компании включително Caribou, за използване възможностите на  CRISPR, за да можем да третираме и лекуваме множество болести, включително различни генетични заболявания и някои видове рак.