Неизбежната каша от подходи по покриване на разходите ще остави мнозина без достъп до лечение, което би променило живота им. Компаниите могат да се откажат от обещаващи терапии, които не биха могли да продадат и новите технологии никога няма да започнат да се прилагат.
Политици и филантропи обичат да обявяват война на заболяванията, а в този случай, ние сме съвсем близо до това да разберем, че войната против сърповидната анемия може да се спечели, ако намерим начин как да платим за лечението. Използването на различни нови технологии, този високо прецизен „ремонт“ на нашето ДНК се тества за множество генетични заболявания. Годишните разходи за генни терапии могат да нараснат от 5,15 милиарда долара през 2020 до 25,3 милиарда долара през 2026. Подобен удар ще е пагубен за самоосигуряването, което в момента обхваща 65% от частно застрахованите хора. Освен това, значителен процент от хората, които подлежат на генни терапии вероятно са на държавно осигуряване като Медикейд или Медикеър.
Един анализ на Националното бюро за икономически изследвания прогнозира, че годишните разходи на обществените застрахователи за тези нови терапии може да достигне 12,2 милиарда долара. На теория, твърдението за плащане на генните терапии от държавните застраховки по Медикейд звучи убедително. На чисто човешко ниво, хората ще си върнат живота, а на финансово – дългосрочната отплата за държавата може да бъде спестяването на значителни разходи свързани с усложненията от заболяването. Хората могат да започнат работа на пълно работно време и застраховката им да премине от Медикейд към техния работодател. Но без работещ модел на плащане, когато тези лекарства за сърповидна анемия бъдат пуснати на пазара, натискът за балансиране на бюджета може да означава, че хора, които подлежат на терапията ще се лишат от нея или ще са принудени да чакат с години за достъп до лечение.
Докато проучвах различните модели на плащане за генни терапии за сърповидна анемия и други лекарства, фармацевтичните компании продължават да твърдят, че разработката на новаторски терапии е рисков и скъп процес, който трябва да бъде възнаграден, а не просто да се възстановяват разходите им или да има някаква печалба, а да се насърчават повече иновации. Сценарият-мечта е технологията да се развие така, че да направи процесите по разработката на тези лекарства по-евтини и по-ефикасни, а в следствие на това цените да се понижат.
Но ние никога няма да стигнем до там, ако заседнем в омагьосания кръг на пречките, които правят тези лекарства недостъпни.
Докато различните заинтересовани лица обмислят най-добрата стратегия, те не трябва да забравят, че залозите са твърде високи и не може „перфектното“ да е враг на „полезното“. Наистина смятам, че е жизненоважно да решим този проблем и да намерим начин да гарантираме, че не само можем да изобретяваме лечения, но и можем да ги предоставим на хората, които се нуждаят от тях.