Лекарството тоферсен на Biogen е много интересен нов подход към АЛС. То е потенциално първото лекарство, което е насочено към известна генетична причина за АЛС. Biogen се опитва да получи одобрение за тоферсен въз основа на факта, че то понижава кръвните нива на протеин наречен неврофиламент. Неврофиламентът е нещо, което се произвежда, когато мозъчните или нервните клетки умират. И Biogen казва, че тоферсенът понижава нивата на неврофиламента и това е показател, че е вероятно да забави прогресията на АЛС и прави нещо добро по отношение на защитата на моторните неврони в гръбначния мозък.
Въпреки това, във фаза 3 на лекарството на Biogen, тоферсен не успява да постигне основната си цел да забави влошаването на състоянието. Но те виждат обещаващи ефекти и това лекарство може да създаде прецедент за други видове лекарства срещу специфични генетични причинители на АЛС в бъдеще.